Welkom op de informatie website voor ouders van Duchenne patiënten

DMD Genetische Therapie groep Leiden

Het primaire doel van de DMD Genetische Therapie groep van de Afdeling Humane Genetica (onder leiding van Prof. dr. Silvère van der Maarel) van het Leids Universitair Medisch Centrum is het ontwikkelen van een genetische therapie voor Duchenne spierdystrofie (DMD). Dit project is in 1998 begonnen en wordt momenteel geleid door Prof. dr. Annemieke Aartsma-Rus, nadat Dr. Judith van Deutekom in februari 2007 onderzoekshoofd werd bij Prosensa B.V. (Leiden, Nederland). De DMD Genetic Therapy groep ontwikkelt in samenwerking met BioMarin (voorheen Prosensa) de exon skip therapie voor Duchenne.

Deze Nederlandstalige website is speciaal bedoeld voor de ouders en familie van DMD patiënten. Op de website proberen we de exon skip therapie in eenvoudige termen en figuren uit te leggen. Als iets onduidelijk is of als u graag informatie wilt gebruiken voor een presentatie of spreekbeurt, dan kunt u altijd contact met ons opnemen. Wij lichten deze zaken graag verder toe. Daarbij helpt u ons op deze manier den website te verbeteren.

Onderstaande video is gemaakt om achtergrondinformatie te geven over de ziekte Duchenne, de exon skip techniek en het werk dat wij uitvoeren. Mocht u meer wetenschappelijke informatie hier over willen lezen dan kunt u de Engelstalige website van de DMD Genetic Therapy groep bezoeken.

Neem vooral een kijkje!

Informatie Duchenne

Achtergrondinformatie over Duchenne spierdystrofie (DMD)

Exon skipping

Informatie over de exon skip techniek waar wij onderzoek naar doen

Onderzoekspublicaties

Alle wetenschappelijke publicaties van de DMD groep